基因組編輯技術(shù)雖然展現(xiàn)出治療遺傳疾病的潛力,但其實際醫(yī)療應用卻極為有限,更令人擔憂的是其可能帶來的長期未知風險。這一爭議性技術(shù)正引發(fā)全球范圍內(nèi)的激烈討論。
近日,億萬富翁、加密貨幣交易所 Coinbase 首席執(zhí)行官 Brian Armstrong 公開宣布,計劃投資一家專注于人類胚胎基因編輯的美國初創(chuàng)公司。他在社交媒體 X 上發(fā)布招募信息,尋找基因編輯科學家或計算機生物/機器學習工程師加入創(chuàng)始團隊,共同開展”胚胎編輯”研究,旨在解決未滿足的醫(yī)療需求,如治療遺傳性疾病。Armstrong 還特別邀請申請者參加一場非公開晚宴,要求填寫表單回答”你創(chuàng)造了什么很棒的東西?”等問題,并附上了一張皮尤研究中心 7 年前的民意調(diào)查圖片。該調(diào)查顯示,盡管多數(shù)美國人反對針對胚胎進行實驗,但若能治療疾病,大多數(shù)人支持改變嬰兒的基因。
就在幾周前,多個生物技術(shù)行業(yè)組織與學術(shù)團體聯(lián)合呼吁實施為期 10 年的人類可遺傳基因組編輯禁令。這些機構(gòu)指出,基因編輯技術(shù)不僅實際醫(yī)療用途有限,更可能帶來具有未知后果的長期風險。他們警告稱,這種”編程”理想性狀或剔除不良基因的能力,可能導致新型”優(yōu)生學”的誕生,其影響將”從根本上改變?nèi)祟愡M化軌跡”。
目前,美國尚未有公司公開開展胚胎編輯研究,聯(lián)邦政府也完全不資助此類研究。僅由哥倫比亞大學基因編輯科學家 Dieter Egli 所在的中心和俄勒岡健康與科學大學的一個中心在開展相關(guān)研究,資金主要依靠私人撥款和大學基金。俄勒岡健康與科學大學的生育醫(yī)生、美國生殖醫(yī)學學會前任主席 Paula Amato 表示:”我們真誠歡迎這種合作。”這些研究人員認為,由資金雄厚的公司推進這項技術(shù),或許能改變針對基因編輯嬰兒的禁令現(xiàn)狀。
2024 年 12 月,Armstrong 在 X 上宣布,將與中國投資者 Blake Byers 會面,雙方曾共同創(chuàng)辦 NewLimit 公司,通過表觀遺傳重編程延長人類健康壽命,目前已獲得近 3 億美元注資。Byers 曾表示,全球 GDP 的很大一部分應該用于”永生”研究,包括生物技術(shù)方法和將人類思維上傳到計算機的方法。2025 年第三季度,一場關(guān)于”胚胎編輯”的創(chuàng)業(yè)者見面會將在舊金山灣區(qū)舉辦,參與者包括 Egli 實驗室的博士后研究員 Stepan Jerabek 和基因編輯科學家 Lucas Harrington。
Harrington 表示,他參與運營的 SciFounders 風險投資集團也在考慮創(chuàng)辦一家胚胎編輯公司。他批評了針對該技術(shù)的禁令和暫停措施,認為這些措施并不能阻止基因編輯技術(shù)的應用,反而可能使其陷入陰影,降低使用安全性。他透露,一些生物黑客組織已經(jīng)悄悄籌集資金推進這項技術(shù)。相比之下,Armstrong 在 X 平臺上的公開聲明展現(xiàn)了一種更為透明的態(tài)度。
2015 年,中國首次傳出研究人員在實驗室對人類胚胎進行 CRISPR 基因編輯的消息,引發(fā)全球震動。2017 年,美國俄勒岡州的研究報告宣稱成功修正了實驗室胚胎中的致病 DNA 突變。然而,Egli 等學者發(fā)現(xiàn),CRISPR 技術(shù)可能對細胞造成嚴重破壞,導致大片段染色體缺失和嵌合現(xiàn)象。業(yè)內(nèi)隨后轉(zhuǎn)向堿基編輯技術(shù),即改變單個 DNA 堿基,這種方法引發(fā)的意外效應更少,理論上還能賦予胚胎多個有益基因變異。
目前,基因編輯技術(shù)僅獲批用于治療成人疾病,如治療鐮狀細胞貧血的基因療法費用高達 200 多萬美元。相比之下,胚胎編輯成本可能極低:若在胚胎形成早期進行編輯,所有體細胞都將攜帶修飾基因。然而,基因編輯技術(shù)尚未達到制造”定制嬰兒”的成熟階段,仍需攻克精確設(shè)計編輯系統(tǒng)、建立系統(tǒng)化檢測胚胎異常 DNA 改變的方法等技術(shù)難關(guān)。
截至發(fā)稿,Armstrong 沒有回復外媒《麻省理工科技評論》的置評請求,他的公司 Coinbase 也沒有回應。
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